Genová léčba vzácné formy dědičné slepoty bude stát miliony

Přípravek Luxturna s upravenými viry vrací zrak některým slepým lidem. Je ale nesmírně drahý

07.01.2018 - Stanislav Mihulka



Farmaceutická společnost Spark Therapeutics vyvinula léčbu na vzácnou dědičnou formu slepoty, takzvanou Leberovu kongenitální amaurózu. Když zveřejnila cenu této léčby, která činí 425 tisíc dolarů (zhruba 9 milionů Kč) za jedno oko, vzbudilo to pochopitelný rozruch.

Léčivo zvané Voretigene neparvovec neboli Luxturna v prosinci 2017 schválil k používání v USA americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv. Tím se z něj stal nejdražší lék v historii, který se kdy nabízel na trhu ve Spojených státech.

Luxturna se aplikuje jako jednorázová injekce, která vpraví do slepého oka upravené viry. Tyto viry dopraví do buněk sítnice oka funkční kopie genu RPE65, jehož mutace je příčinou onemocnění Leberovy kongenitální amaurózy.

TIP: Nová éra medicíny: V USA dostala zelenou léčba změnou DNA pacienta

Ve Spojených státech toto onemocnění postihuje asi 2 až 3 tisíce lidí. Luxturna by jim všem mohla velmi zlepšit život, v klinických testech je velmi úspěšná. Je ale samozřejmě otázkou, kdo z nich si takovou léčbu bude moci dovolit. 

  • Zdroj textu

    IFL Science

  • Zdroj fotografií

    Spark Pharmaceuticals


Další články v sekci