Genová léčba vzácné formy dědičné slepoty bude stát miliony

07.01.2018 - Stanislav Mihulka

Přípravek Luxturna s upravenými viry vrací zrak některým slepým lidem. Je ale nesmírně drahý

Luxturna - Lahvičky s přípravkem pro genovou léčbou dědičné slepoty
Luxturna - Lahvičky s přípravkem pro genovou léčbou dědičné slepoty

Reklama

Farmaceutická společnost Spark Therapeutics vyvinula léčbu na vzácnou dědičnou formu slepoty, takzvanou Leberovu kongenitální amaurózu. Když zveřejnila cenu této léčby, která činí 425 tisíc dolarů (zhruba 9 milionů Kč) za jedno oko, vzbudilo to pochopitelný rozruch.

Léčivo zvané Voretigene neparvovec neboli Luxturna v prosinci 2017 schválil k používání v USA americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv. Tím se z něj stal nejdražší lék v historii, který se kdy nabízel na trhu ve Spojených státech.

Luxturna se aplikuje jako jednorázová injekce, která vpraví do slepého oka upravené viry. Tyto viry dopraví do buněk sítnice oka funkční kopie genu RPE65, jehož mutace je příčinou onemocnění Leberovy kongenitální amaurózy.

TIP: Nová éra medicíny: V USA dostala zelenou léčba změnou DNA pacienta

Ve Spojených státech toto onemocnění postihuje asi 2 až 3 tisíce lidí. Luxturna by jim všem mohla velmi zlepšit život, v klinických testech je velmi úspěšná. Je ale samozřejmě otázkou, kdo z nich si takovou léčbu bude moci dovolit. 

  • Zdroj textu:

    IFL Science

  • Zdroj fotografií: Spark Pharmaceuticals

Reklama

Další články v sekci

Reklama

Reklama

Aktuální články

Studie zahrnula i DNA obyvatele Velikonočního ostrova

Věda

První léčebné centrum bylo v podzemí otevřeno v roce 1954. Teplota vzduchu se ve štole pohybuje od 37 do 41,5 °C. 

Zajímavosti

Nájezdy slonů afrických porosty „sodomského jablíčka“ těžce poznamenají. Vedle tlustokožců si s jedem žlutých plodů rostliny s vědeckým názvem Solanum campylacanthum poradí jen antilopy impaly.

Příroda
Vesmír

Galapážské souostroví tvoří osmnáct ostrovů větších než kilometr čtvereční. Na snímku leguán mořský Amblyrhynchus cristatus.

Zajímavosti

Vladislav II. Jagello a jeho čtyři manželky - Hedvika z Anjou, Anna Celjská, Alžběta z Pilicy a Sofie Litevská.

Historie

Nové časopisy Extra Publishing

RSSInzerceO serveru (Redakce)Partnerské weby
© Extra Publishing, s. r. o. 2007–2011. ISSN 1804-9907