Genová léčba vzácné formy dědičné slepoty bude stát miliony

07.01.2018 - Stanislav Mihulka

Přípravek Luxturna s upravenými viry vrací zrak některým slepým lidem. Je ale nesmírně drahý

Luxturna - Lahvičky s přípravkem pro genovou léčbou dědičné slepoty
Luxturna - Lahvičky s přípravkem pro genovou léčbou dědičné slepoty

Reklama

Farmaceutická společnost Spark Therapeutics vyvinula léčbu na vzácnou dědičnou formu slepoty, takzvanou Leberovu kongenitální amaurózu. Když zveřejnila cenu této léčby, která činí 425 tisíc dolarů (zhruba 9 milionů Kč) za jedno oko, vzbudilo to pochopitelný rozruch.

Léčivo zvané Voretigene neparvovec neboli Luxturna v prosinci 2017 schválil k používání v USA americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv. Tím se z něj stal nejdražší lék v historii, který se kdy nabízel na trhu ve Spojených státech.

Luxturna se aplikuje jako jednorázová injekce, která vpraví do slepého oka upravené viry. Tyto viry dopraví do buněk sítnice oka funkční kopie genu RPE65, jehož mutace je příčinou onemocnění Leberovy kongenitální amaurózy.

TIP: Nová éra medicíny: V USA dostala zelenou léčba změnou DNA pacienta

Ve Spojených státech toto onemocnění postihuje asi 2 až 3 tisíce lidí. Luxturna by jim všem mohla velmi zlepšit život, v klinických testech je velmi úspěšná. Je ale samozřejmě otázkou, kdo z nich si takovou léčbu bude moci dovolit. 

Reklama

  • Zdroj textu:

    IFL Science

  • Zdroj fotografií: Spark Pharmaceuticals

Další články v sekci

Reklama

Reklama

Aktuální články

V křesťanské společnosti se konzumace masa rozšířila ve 4. století. Značná část raných křesťanů pravděpodobně byla vegetariány.

Zajímavosti

Trénink s hologramem

Věda

Milovníci rozpálených skal

Kozorožec núbijský (Capra nubiana) je jediným druhem kozorožce, jenž je adaptován pro život v horkých a suchých oblastech. Žije v horských regionech severovýchodní Afriky a na Středním východě v nadmořských výškách do 3 000 metrů, kde si vybírá ty nejodlehlejší, nejvyšší a nejstrmější skalní stěny. V rámci tohoto druhu je velmi výrazný pohlavní dimorfismus – samci váží kolem 60 kilogramů a dorůstají délky kolem 125 cm, zatímco samice jsou maximálně kolem 30 kg těžké a ne delší než 105 cm. Vroubené rohy samců mohou být až 120 cm dlouhé a docházejí uplatnění při bojích o dominanci. Jejich srážky ale jen zřídka končí zraněním. (foto: Shutterstock)

Příroda

Slunce pohledem americké obervatoře Solar Dynamics Observatory z února 2015. (foto: NASA/SDO, CC0)

Vesmír

Představa létající lodě Sky Cruise (foto: Profimedia, Hashem Al-Ghaili)

Revue

Replika stroje Fokker Eindecker, kterého se dohodoví piloti až do jara 1916 velmi obávali. (foto: Shutterstock)

Válka

Nové časopisy Extra Publishing

RSSInzerceO serveru (Redakce)Partnerské weby
© Extra Publishing, s. r. o. 2007–2011. ISSN 1804-9907