Miliardářova dcera podstoupila experimentální léčbu slepoty. Jsou transplantace mitochondrií budoucností léčby zraku?

Život miliardáře Billa Ackmana se letos v únoru obrátil vzhůru nohama. Jeho šestadvacetiletá dcera se zhroutila ve svém brooklynském bytě. Prodělala krvácení do mozku, po němž se nedokázala hýbat a mluvit a přestala i vidět. Manažer hedgeového fondu tehdy udělal to, co by na jeho místě udělal každý dobrý otec – jen málokdo by ovšem měl k dispozici tolik peněz a zároveň takovou povahu, aby se snažil každý problém okamžitě vyřešit.

Okamžitě začal jednat. Zajistil dceři špičkovou péči v newyorské nemocnici Mt. Sinai a obrátil se na své kontakty mezi vlivnými lidmi po celém světě. Pomohl jí získat přístup k nové buněčné terapii, která si získává stále větší pozornost mezi příznivci dlouhověkosti hledajícími způsoby, jak prodloužit lidský život. Zároveň se rozhodl urychlit vědecký výzkum a slíbil investovat více než 400 milionů dolarů do založení institutu zaměřeného na dlouhověkost a zdraví mozku.

„Naším cílem je vybudovat nejlepší institut na světě pro výzkum mozku, rehabilitaci, rekonvalescenci, rozvoj lidských schopností a dlouhověkost,“ uvedl na síti X, kde v posledních týdnech svým 2,9 milionu sledujících podrobně a s pro něj typickou sebejistotou popisuje, čím jeho rodina prochází.

Minulý týden Ackman oznámil, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v květnu poprvé udělil lékařskému týmu jeho dcery Lucy mimořádné povolení k transplantaci mitochondrií – buněčných organel, které se podílejí na produkci energie – ze svalu na její noze do obou očí. Lékaři doufají, že tyto drobné buněčné elektrárny podpoří hojení zrakových nervů a možná jí dokonce pomohou zrak obnovit.

Miliardáři ze Silicon Valley hledají cestu k dlouhověkosti

Ackmanův příběh ukazuje, jak významnou roli začínají při financování nákladných experimentů s léčbou zaměřenou na prodlužování života a dalších nových terapií hrát lidé z řad ultrabohatých. V době, kdy během druhé Trumpovy administrativy klesá federální financování vědy, mohou tito lidé ovlivňovat směr, kterým se výzkum ubírá. V Ackmanově případě je však celý příběh především hluboce osobní.

Ackman ale není zdaleka sám. Podobně ambiciózní projekty zaměřené na dlouhověkost podporují i další výrazné osobnosti Silicon Valley.
Generální ředitel společnosti OpenAI Sam Altman podpořil startup Retro Biosciences, jehož cílem je pomocí buněčného přeprogramování prodloužit lidský život o deset zdravých let. Zakladatel Amazonu Jeff Bezos je podle zpráv jedním z investorů společnosti Altos Labs, která se zaměřuje na omlazování buněk a jejich odolnost.

Do metod prodlužování života a pokusů přepsat biologii stárnutí výrazně investují také miliardář a investor Peter Thiel, spoluzakladatel Googlu Sergey Brin a spoluzakladatel společnosti Oracle Larry Ellison. Miliardář Elon Musk spoluzaložil firmu Neuralink vyvíjející mozkové implantáty. Její spoluzakladatel Max Hodak pak stojí za startupem Science, který získal stovky milionů dolarů na vývoj sítnicového čipu schopného obnovit část zraku lidem trpícím věkem podmíněnou makulární degenerací.

Mnozí z těchto lidí, včetně Ackmana, podporují prezidenta Donalda Trumpa, jehož administrativa je hnutí za dlouhověkost nakloněna a do významných funkcí jmenovala několik jeho podporovatelů. Ministr zdravotnictví Robert F. Kennedy Jr. uvedl, že sám užívá experimentální postupy zaměřené na prodloužení života.

Jim O’Neill, investor zaměřený na dlouhověkost a někdejší Thielův kolega, letos odstoupil z vysoké funkce na ministerstvu zdravotnictví a sociálních služeb a Trump ho nyní navrhl na ředitele Národní vědecké nadace.

Panel FDA nedávno hlasoval pro zmírnění omezení týkajících se několika peptidů oblíbených mezi biohackery, což by umožnilo jejich širší dostupnost. Zvrátil tak svůj dřívější postoj. Zastánci dlouhověkosti rovněž tlačí na FDA, aby samotné stárnutí klasifikoval jako nemoc.

Současně ale Trumpova administrativa omezila financování vědy. Podle analýzy The Washington Post podpořil Národní institut zdraví ve fiskálním roce 2025 nejméně o 2700 vědeckých projektů méně, což představuje zhruba patnáctiprocentní pokles počtu soutěžních grantů oproti předchozímu fiskálnímu roku.

Podle dubnové zprávy časopisu Nature administrativa zrušila více než stovku poradních výborů vědeckých agentur a vyvolala také odchod zaměstnanců z FDA, která reguluje vývoj nových léčiv. Miliardáři se svými osobními prioritami tak stále častěji zaplňují vznikající mezeru.

Budoucnost medicíny?

Transplantace mitochondrií, tedy terapie, kterou podstoupila Ackmanova dcera Lucy, přitahuje pozornost nejen lidí, kteří utrpěli různá zranění, ale také vědců zabývajících se dlouhověkostí. Ti se domnívají, že mitochondrie by mohly pomoci zvrátit některé důsledky stárnutí. 

O mitochondriích se už dlouho ví, že fungují jako energetické elektrárny buněk: přeměňují potravu, kterou člověk přijímá, na adenosintrifosfát neboli ATP, který v buňce slouží jako zásobárna energie.

V posledních letech vědci zjistili, že mitochondrie mají kromě přeměny potravy na energii řadu dalších funkcí. Fungují například jako jakési třídírny poškozených buněk, díky čemuž by podle Darii Mochly-Rosenové, profesorky chemické a systémové biologie na Stanford University School of Medicine, mohly mitochondrie pomáhat při regeneraci buněk a hojení.

„Věřím, že péče o zdraví mitochondrií může pomoci při léčbě celé řady lidských onemocnění, a možná dokonce i samotného stárnutí,“ říká Mochly-Rosenová. 

První transplantaci mitochondrií z jedné části lidského těla do jiné zaznamenali vědci v roce 2017, kdy je přenesli z břišního svalu do srdce. Od té doby se uskutečnily desítky podobných zákroků, včetně transplantace do mozku v roce 2024. Do lidských očí však mitochondrie až dosud nikdo nepřenesl.

David Putrino, neurovědec z nemocnice Mt. Sinai, který má na starosti péči o Lucy Ackmanovou, v e-mailovém rozhovoru uvedl, že spolu s Chrisem Kellnerem a dalšími kolegy zhruba rok pracovali na výzkumu transplantace mitochondrií v rámci Mt. Sinai Cohen Center for Recovery from Complex Chronic Illness, který Putrino vede.

V dubnu si v časopise Nature přečetli studii, která ukázala, že transplantace mitochondrií pomohla myši zotavit se po rozdrcení zrakového nervu. Studie lékařský tým z Mt. Sinai přesvědčila, že nastal čas vyzkoušet podobnou léčbu i u člověka. Putrino tento okamžik označil za „mimořádně šťastnou shodu okolností“, protože právě v té době pečoval o pacientku, která mohla být vhodnou kandidátkou pro takový zákrok.

Lékaři Lucy Ackmanové proto s touto myšlenkou oslovili její rodinu. Tým proto požádal FDA o mimořádné povolení k použití experimentální léčby. Šlo o tzv. eIND, tedy postup, který umožňuje v naléhavém případě získat experimentální léčbu pro konkrétního pacienta.

Putrino uvedl, že o něco podobného zatím během své kariéry žádal pouze dvakrát. Toto povolení umožňuje pacientovi okamžitě podstoupit experimentální léčbu v situaci, kdy není k dispozici žádná standardní léčba, která by mu mohla zachránit život. 

„Jde o důležitý první krok k ověření bezpečnosti a snášenlivosti této mimořádně slibné nové terapie,“ uvádí Putrino. „Doufáme, že až o této terapii zjistíme více, bude možné ji využít u široké škály neurologických onemocnění.“

Mochly-Rosenová ale upozorňuje, že účinnost této metody zatím není zdaleka jistá. Někteří vědci například pochybují, zda může tělu skutečně pomoci, když se do něj dostane jen malé množství mitochondrií. Lidské buňky jich totiž ke svému fungování potřebují biliony. Otázkou také zůstává, zda mitochondrie vůbec dokážou přežít samotný proces přenosu a uchytit se v novém prostředí. „Někteří lidé pochybují, jestli to vůbec funguje,“ říká vědkyně.

Během prvních několika týdnů měla léčba – injekce aplikované do očí – Lucy Ackmanové alespoň částečný účinek. Podle doposud nerecenzovaného článku, přijatého k publikaci v časopisu Nature, zákrok nezpůsobil žádný zánět ani jiné nežádoucí účinky, reakci očí na světlo ale zlepšil jen dočasně. Zrak se Lucy Ackmanové tedy obnovit nepodařilo. „Pracujeme na metodě, která by umožnila aplikovat injekce do jejích očí častěji,“ napsal v reakci Bill Ackman. Mitochondrie podle něj mají „úžasný potenciál“.

Od demokrata k pravicovému aktivistovi

Ackman je dlouholetým filantropem. V minulosti věnoval jedny ze svých největších příspěvků například na podporu studia imigrantů bez dokladů na vysokých školách. Během pandemie koronaviru však změnil politické postoje. Z někdejšího demokrata se postupně stal zastánce pravice.

K této změně přispěla mimo jiné jeho nespokojenost s tím, jak podle něj jeho alma mater Harvard reagovala na útok Hamásu na Izrael ze 7. října 2023 – podle Ackmana nedostatečně a necitlivě ve srovnání s reakcí Harvardu a dalších univerzit na policejní zabití George Floyda v roce 2020.

V rozsáhlých rozhovorech, které poskytl The Washington Post pro profilový článek v roce 2024, také uvedl, že významným zdrojem antisemitismu bylo podle něj zaměření na „diverzitu, rovnost a inkluzi“, známé pod zkratkou DEI. Toto pojetí podle něj rozdělovalo skupiny na utlačovatele a utlačované a označovalo bělošské Židy za utlačovatele. V témže roce se prostřednictvím série obsáhlých online textů výrazně podílel na kampani za odchod Claudine Gayové, první černošské prezidentky Harvardu.

Ackman se také začal aktivně věnovat síti X, kterou před pandemií vůbec nepoužíval. Navázal tam užší kontakty s pravicově orientovanými osobnostmi technologického světa, mezi nimiž se intenzivně mluví o možnostech prodloužení života a zlepšování lidských schopností.

Právě tato komunita – včetně profesora Stanfordovy univerzity a autora podcastu zaměřeného na zdraví Andrewa Hubermana – patřila mezi první, kdo jeho příspěvek o mitochondriích nadšeně přivítali. „Předběhl jste tímto přístupem svou dobu,“ napsal Huberman na X a označil přitom vědce zabývajícího se dlouhověkostí, kterého hostil ve svém podcastu.

Stejně jako během své kampaně na Harvardu i ve svých dopisech aktivistického akcionáře je Ackman je známý svými dlouhými texty a také tím, že když se pro něco rozhodne, jde do toho naplno. Po kampani proti vedení Harvardu oznámil také založení think-tanku, který dnes nese název Carob Trust.

Jeho první příspěvek o dceři měl více než 1900 slov. Projevila se v něm jeho typická snaha hledat řešení, sklon odbíhat k vedlejším tématům – například k tomu, jak se mu podařilo získat prostory pro laboratoř od univerzity, jejíž portfolio ztratilo na hodnotě – i záliba v odvážně formulovaných akčních plánech.

Uvedl, že do správní rady nového institutu získal laureáta Nobelovy ceny, předního neurovědce a generálního ředitele farmaceutické společnosti Regeneron. Zároveň řekl, že o založení institutu zaměřeného na mozek uvažoval už před několika lety, když jeho manželce Neri Oxmanové zemřela matka na Alzheimerovu chorobu. Tehdy to ale podle něj „nevycházelo matematicky“.

Od té doby se podle něj univerzity staly „mnohem méně atraktivním místem pro práci, protože politika převážila nad meritokracií, protesty narušují výuku, prokletím je antisemitismus a financování klesá“. Díky tomu se mu podle jeho slov podařilo získat prostory a přilákat talentované lidi.

Institut chce pojmenovat Ackman Oxman Institute a jeho činnost se má zaměřovat především na pacienty. „Nebude to akademický výzkumný institut, který produkuje spoustu odborných článků,“ píše Ackman.

Co se týče Lucy, Ackman přiznává, že její cesta k zotavení bude dlouhá a náročná. Přesto věří, že se její stav bude postupně zlepšovat a že se jednou bude moci vrátit k běžnému životu. S jejím lékařským týmem je každý den v kontaktu prostřednictvím Zoomu. Největší výzvou podle něj bude obnovit dceřin zrak.