Nově schválená genová terapie je nejdražší léčbou na světě

20.08.2022 - Stanislav Mihulka

Nově schválená jednorázová genetická léčba dědičného onemocnění krve přijde na 2,8 milionu dolarů. Jde tak o aktuálně nejdražší jednorázovou léčbu na světě

<p>Genové léčby bývají závratně drahé.<em> (ilustrační foto: Shutterstock)</em></p>

Genové léčby bývají závratně drahé. (ilustrační foto: Shutterstock)


Reklama

Beta-talasémie (známá též jako středomořská anémie), představuje dědičné onemocnění krve, při němž dochází k poškození podjednotky beta krevního barviva hemoglobinu, zodpovědného za transport kyslíku. Důsledkem jsou problémy se zásobováním kyslíkem v těle. Pokud má někdo poškozený příslušný gen na obou chromozomech, tedy u homozygotní beta-talasémie, dochází k velmi vážnému průběhu onemocnění. Pacienti v takovém případě často potřebují transfuze krve po celý život.

Právě beta-talasemie se týká nedávné rozhodnutí amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), který schválil vůbec první genovou terapii, která cílí na buňky pacienta se vzácnou genetickou poruchou a je jednorázová. Jde o preparát Zynteglo, v ceně asi 2,8 milionů dolarů, čili zhruba 67 milionů korun. V tuto chvíli jde podle všeho o nejdražší léčbu na světě.

Oprava kmenových buněk 

Léčba pomocí preparátu Zynteglo začíná odebráním kmenových buněk z kostní dřeně pacienta, které jsou následně geneticky upraveny vložením kopií genu pro fungující hemoglobin. Nakonec jsou takto „opravené“ kmenové buňky vráceny zpět do těla pacienta, přičemž by jeden takový zákrok měl vyléčit beta-talasemii natrvalo. V klinických testech se ukázalo, že po léčbě přípravkem Zynteglo se 89 % pacientů obešlo bez krevních transfuzí.

U genetické léčby bohužel existuje určité riziko, že úpravy buněk neproběhnou dle očekávání a může následně dojít i k rozvoji rakoviny. U léčby Zynteglo k tomu sice nedošlo, FDA ale přesto doporučuje sledovat pacienty po této léčbě po dobu 15 let, aby se případné problémy odchytily včas.

Povolení léčby přípravkem Zynteglo je historickým milníkem. Jde o první schválenou genovou léčbu v USA, která zahrnuje vyjmutí, úpravu a opětovné vrácení buněk pacienta, a také teprve třetí genovou léčbu, která je k dispozici na americkém trhu. Cena léčby je sice astronomická, zároveň ale zbavuje pacienta nákladů na dlouhodobou lékařskou péči kvůli beta-talasemii, která by jej jinak ve většině případů čekala až do konce života.

TIP: Americké úřady schválily první lék pro léčbu geneticky podmíněného trpaslictví

V Evropě byla preparátu Zynteglo udělena podmínečná registrace v květnu 2019. Podmínečná registrace znamená, že farmaceutické společnosti mohou pokračovat v klinických hodnoceních, mají ale zároveň povinnost předkládat výsledky národním i nadnárodním dozorujícím orgánům. Proces registrace přípravku je ale nyní v EU a Velké Británii pozastaven na žádost výrobce. Důvodem ke stažení preparátu z Evropy je jeho vysoká cena a její neakceptování evropskými národními úřady. 

Reklama




Další články v sekci

Reklama

Reklama

Aktuální články

Kolorovaná fotografie přibližuje, jak přesně vakovlci vypadali. Osudným se jim stal strach farmářů o stáda dobytka. (foto: Profimedia)

Zajímavosti
Zajímavosti
Věda

Americké bombardéry B-29 shazují bomby kdesi nad Koreou. Počítalo se s nimi také pro případný nukleární úder. (foto: Shutterstock)

Válka

Alice Sasko-Koburská (1843–1878) byla prababičkou prince Phillipa, nedávno zemřelého manžela královny Alžběty II. (foto: Wikimedia Commons, CC0)

Historie

Základ Algolova systému, vzdáleného devadesát světelných roků, tvoří velmi těsná spektroskopická dvojhvězda: Stálici hlavní posloupnosti třikrát hmotnější než Slunce doprovází ve vzdálenosti pouhých devíti milionů kilometrů podobr s 0,7 sluneční hmotnosti. Zmíněnou dvojici pak jednou za 681 dní obkrouží ještě třetí hvězda, mírně hmotnější než Slunce. (ilustrace: ESO, L. CalçadaCC BY-SA 4.0)

Vesmír

Nové časopisy Extra Publishing

RSSInzerceO serveru (Redakce)Partnerské weby
© Extra Publishing, s. r. o. 2007–2011. ISSN 1804-9907